Колегія Рахункової палати розглянула результати аудиту ефективності використання у 2012-2013 роках та за 9 місяців 2014 року коштів державного бюджету, виділених на лікування дорослих і дітей, хворих на гемофілію типів А і В та хворобу Віллебранда, і констатувала, що належні умови для ефективного і доступного медичного обслуговування такої категорії хворих відповідно до стандартів надання медичної допомоги на сьогодні не створені.

Через недостатність бюджетних асигнувань МОЗ і Національна академія медичних наук не мали змоги створити у запланованих обсягах регіональні центри і спеціалізовані лабораторії для діагностики зазначених хвороб, закупити необхідне обладнання і реактиви для забезпечення належної оцінки якості та ефективності лікування. Досі не функціонує державний реєстр такої категорії хворих, мета якого, зокрема, – моніторинг стану здоров’я населення, здійснення державного контролю за цільовим використанням лікарських засобів, підвищення ефективності медичної допомоги та достовірності статистичної інформації. Крім того, міністерством не запроваджено сучасних протоколів лікування і профілактики дітей, хворих на гемофілію та хворобу Віллебранда.

Як показав аудит, спрямування бюджетних коштів на закупівлю антигемофільних препаратів не поліпшило якість життя хворих. На сьогодні це залишається медико-соціальною проблемою. Попри виділення в зазначений період із державного бюджету майже 392 млн грн і запровадження з 2010 року профілактичного лікування дітей, кількість пацієнтів із тяжкою формою захворювання впродовж 2012-2013 років порівняно з 2011 роком збільшилася: серед дорослих – на 19,2 відсотка, серед дітей – на 4,3 відсотка.

Гемофілія та хвороба Вілле­бранда призводять до ранньої втрати працездатності та інвалідизації більшості хворих, переважно ще в дитячому віці. В Україні інвалідами стають від 80-90 відсотків хворих дітей до 14 років, а до 21 року життя – майже 100 відсотків. До 50-річного віку доживає тільки один із чотирьох, при тому, що у розвинутих країнах тривалість життя таких хворих практично не відрізняться від тривалості життя здорових людей, а рівень інвалідизації не перевищує 10 відсотків.

Основна причина інвалідизації – ураження суглобів внаслідок частих крововиливів, що є показами до оперативного лікування та повноцінної реабілітації. У разі інвалідизації хворі потребують стороннього догляду. Наразі такого лікування потребують близько 80-85 відсотків дорослих із тяжкою формою захворювання та до 20 відсотків дітей. Проте спеціалізована хірургічно-ортопедична допомога хворим дітям в Україні практично не подається.